Infobae tuvo acceso al estudio de farmacovigilancia sobre el medicamento aprobado por ANMAT para su uso en estos cuadros. Detectó mejoras en el 81% de los pacientes evaluados y una reducción de más del 50% de las crisis. Los detalles en boca de los expertos
El drama que significa para una familia que uno de sus miembros padezca de epilepsia, se multiplica en los casos que se conocen como epilepsia refractaria o fármaco resistente, es decir, la que se diagnostica cuando fracasa el tratamiento con dos o más medicamentos antiepilépticos, que no logran evitar las múltiples convulsiones. Son personas —mayoritariamente niños— que padecen numerosas crisis diarias que deterioran la calidad de vida propia y del entorno y cuya expectativa de vida se reduce a medida que pasa el tiempo sin hallar un control, ya que de forma irremediable se les van sumando otras comorbilidades.
Un nuevo avance con respaldo científico, que está logrando sensibles mejoras para estos pacientes, fue aprobado en 2018 por la FDA de Estados Unidos. Se trata de la misma fórmula farmacológica con principio activo de cannabidiol (CBD) que autorizó la ANMAT, en Argentina, el 3 de diciembre de 2020. En el resto de América Latina, poco después fue aprobado su uso en Chile, Ecuador y Perú.
En Estados Unidos, el fármaco conocido como Epidiolex, tuvo resultados muy alentadores en 4 años de uso, comparables con los obtenidos por Convupidiol®, en un año de terapia y seguimiento en pacientes desde los 2 años de edad.
Un nuevo corte del estudio de farmacovigilancia de este medicamento, en Argentina, sobre pacientes mayoritariamente del grupo etario de 5 a 16 años mostró, en 12 meses, que “la experiencia ha sido excelente”, reveló a Infobae el doctor Diego Sarasola (MN 88.266), psiquiatra, especialista en Neuropsiquiatría y Neurociencias, director médico de Alef Medical Argentina.
“El estudio lo llamamos de real world —en el mundo real— porque son los médicos trabajando con los pacientes en el consultorio” quienes van informando sus resultados, agregó. Se midió tanto la cantidad de personas que obtuvieron un beneficio —o no— como la reducción —o no— en el número de convulsiones.
“Este es el segundo corte, por lo tanto ya hay pacientes que han estado tratados durante un año” y el fármaco arrojó “buenos parámetros tanto de seguridad como de eficacia”, agregó Sarasola. El trabajo —realizado por IPRAT y no por el laboratorio, con la intención de garantizar la transparencia y autenticidad en el procesamiento de datos— tomó la información aportada por 19 médicos sobre 158 pacientes anónimos.
Se reportó la frecuencia de las convulsiones iniciales y posteriores al tratamiento con CBD, tanto a los 6 meses, cuando se hizo el primer corte del informe, como al año, cuando se cerró el segundo corte. Esto último ocurrió en noviembre pasado y este medio tuvo acceso a los resultados en exclusiva.
Luego de un año “se puede observar que la mayoría [de los pacientes] redujeron las convulsiones en un porcentaje igual o mayor al 50%”, indicó el estudio, con datos recabados hasta el 25 de noviembre de 2022. En cuanto al número de personas que obtuvieron buenos resultados, el trabajo mencionó lo siguiente: “Al recortarse el estudio sobre la muestra de pacientes que completaron el año de seguimiento, se vuelve a observar que aproximadamente el 81% (81,54%) disminuyeron el número de convulsiones”.
En el anterior corte del estudio, cuyos resultados publicó en su momento Infobae, la evaluación semestral sobre 93 paciente había mostrado que 53, es decir el 63,86% redujeron las convulsiones. En este nuevo informe se recordó que en aquel momento, “en el análisis semestral, también se observó una reducción de más de la mitad de las convulsiones en la mayoría de los pacientes evaluados”.
En cuanto a los efectos adversos registrados e informados a la ANMAT el resultado también fue alentador, ya que fueron escasos: solo 3 eventos de anorexia, un evento de infección, diarrea, disminución de peso, insomnio, irritabilidad, menor tolerancia digestiva, somnolencia, trastornos de la conducta y vómitos.
La epilepsia es un trastorno del sistema nervioso central en el que la actividad cerebral normal se altera, lo que provoca convulsiones o períodos de comportamiento y sensaciones inusuales y, a veces, pérdida de la consciencia. De acuerdo con datos de la Organización Mundial de la Salud (OMS) en todo el mundo, unos 50 millones de personas la padecen, lo que la convierte en uno de los trastornos neurológicos más comunes. El riesgo de muerte prematura en personas con epilepsia es hasta tres veces mayor que en la población general, según el organismo.
Según informó la ANMAT, en la “actualidad existen múltiples tratamientos antiepilépticos eficaces, pero ninguno de ellos es curativo. Sin embargo, un 30% de los pacientes son resistentes a los tratamientos antiepilépticos convencionales y presentan cuadros graves con mal pronóstico, de éstos, los más vulnerables son los niños y jóvenes”. Justamente, muchos de estos padecen los síndromes de Lennox-Gastaut o de Dravet, dos tipos de este mal que se presentan en la niñez y que están englobados en los cuadros de epilepsia refractaria.
El uso de CBD medicinal es uno de los avances científicos que han llegado en forma más reciente a los pacientes con los peores cuadros de este mal. Es una sustancia química de la planta Cannabis sativa, un principio activo relegado durante mucho tiempo porque tiene su origen en la misma hierba que la droga psicotrópica.
El doctor Sarasola explicó también que el Convupidiol, según lo autorizado por la ANMAT, puede ser usado únicamente como “coadyuvante con otros anticonvulsivantes en epilepsia refractaria. Esto significa que es un uso que se llama técnicamente add on” porque se suma a la otra medicación.
Cuando Infobae consultó al experto sobre los resultados que puede tener el CBD en estos pacientes a largo plazo, teniendo en cuenta que la epilepsia es un mal que aún no tiene cura, remarcó: “Justamente somos muy cautelosos en comunicar los datos porque nos gusta ser absolutamente veraces. Lo que podemos ver hasta ahora es que, al año, que es el seguimiento nuestro, demostró ser una droga segura”.
Además, en el informe de farmacovigilancia —que es dinámico y aún continúa— se destacó que “el hecho de que la reducción de convulsiones no haya bajado en porcentaje en los pacientes seguidos por más tiempo, constituye un dato sumamente alentador, ya que muchas veces los antiepilépticos pueden reducir su eficacia a lo largo del tiempo”. Los estudios van a continuar y serán enrolados “cada vez más pacientes porque hay que considerar que la epilepsia es una condición crónica y lo que nos interesa es qué pasa a lo largo del tiempo, por ahora lo que podemos asegurar es este resultado, que no es poco”, dijo Sarasola en relación al resultado del trabajo de farmacovigilancia realizado hasta aquí.
La experiencia de los médicos y sus pacientes
Para conocer cómo están observando y evaluando el uso del CBD en pacientes con epilepsia, Infobae consultó a una de las médicas que forma parte del estudio de farmacovigilancia, aportando datos en forma anónima de los resultados que están obteniendo sus pacientes.
La doctora Valeria Muro, que es jefa de Neurología Infantil en el Hospital Británico de Buenos Aires y especialista en epilepsia, hizo hincapié en el perfil humano del uso del CBD: “Para nosotros, como médicos, que vemos pacientes complejos y con todo lo que implica en las familias, no solo desde el punto de vista de observar muchas crisis o cientos de crisis por día, sino cómo impacta en la realidad socioeconómica y emocional de estas familias, tener un fármaco más para poder ofrecerles a estas familias y a algunos pacientes que he tenido, que han quedado completamente sin crisis, realmente es una vivencia muy positiva para todos”.
La especialista destacó que “cada año que pasa, estos pacientes que atraviesan por epilepsias severas, —de inicio en la infancia—, van agregando comorbilidades, van agregando dificultades a su día a día. Entonces, como médico, uno también tiene que sentir que pudo ofrecerle todo lo que está disponible en el mundo como herramientas de tratamientos, no solo desde el punto de vista de fármacos, sino otras opciones como terapias cetogénicas, cirugía de epilepsia y lo que nosotros llamamos neuromodulación. Osea que todas estas herramientas son necesarias para estos pacientes y mejorar la calidad de vida de ellos y de sus familias”.
Muro reconoció que para a los médicos el cannabidiol significó “un alivio” porque pudieron “dar de manera efectiva un fármaco que ya había sido probado eficaz en otros estudios de investigación para epilepsia sobre todo en el ámbito pediátrico. Mi experiencia con los pacientes del grupo de seguimiento en farmacovigilancia fue buena”, aseguró.
La especialista aseguró que el uso de cannabidiol para los cuadros de encefalopatías epilépticas “dejó de ser un mito”, quedó atrás la idea de que eran sólo “los papás o los cuidadores de pacientes con epilepsias refractarias los que pensaban que era efectivo. Esto ya ha sido probado”, afirmó, aunque recordó que “es fundamental usarlo en pacientes seleccionados y que requieren una previa evaluación de un profesional que se dedique a epilepsia”.
“Si bien hay más de 20 drogas antiepilépticas o drogas anticrisis, como es la nueva denominación, para el control y el manejo de la epilepsia, el cannabidiol nos ha demostrado que tiene un efecto y un mecanismo de acción completamente diferente y es por eso que ha llamado la atención desde el punto de vista médico”, manifestó.
“Cuando hablamos de experiencia positiva con un fármaco, desde el punto de vista médico, hablamos de dos aspectos, uno es de la eficacia del fármaco, es decir si fue efectivo, en este caso en el control de las crisis epilépticas. Esto efectivamente se logró en este grupo de pacientes, que pudieron controlar las crisis y mejorar la calidad de vida”, subrayó.
En segundo lugar, los especialistas observaron e informaron acerca de la “seguridad” del medicamento, lo que “significa evaluar los efectos adversos que puede tener cuando lo utilizamos para el control de ciertas condiciones. Un fármaco puede ser muy eficaz y controlar todas las crisis, pero si tiene muchos efectos adversos o efectos adversos graves esto no es algo positivo. En este caso el cannabidiol, en el grupo de pacientes de seguimiento a mi cargo no tuvo efectos adversos graves y algunos tuvieron que ver con la condición grave de su epilepsia. Esto nos alienta a seguir utilizándolo”. Muro remarcó que el grupo etario más beneficiado hasta ahora con el nuevo medicamento es el de los niños con encefalopatías epilépticas, que son cuadros que se inician en los primeros años de la vida.
La especialista consideró que el CBD ha resultado ser un “paradigma” para los médicos en cuanto a “la evolución en el uso de fármacos porque es uno de los únicos que se inicia un proceso de evaluación en edad pediátrica para este tipo de epilepsias”, cuando lo habitual es probar los nuevos compuestos en personas adultas.
Finalmente, recordó que como “todavía hay aspectos que no sabemos respecto del cannabidiol para nosotros, como médicos, es muy importante confiar en los mecanismos de producción y los procesos de farmacovigilancia” como el que se está llevando adelante.
Por: Myrna Leal
Fuente: Infobae